Byl u vás právě zjištěn diabetes 1. typu? Nabízíme možnost účastnit se klinické studie.

Nová klinická studie u právě zjištěného diabetu 1. typu

Diabetes mellitus 1. typu je způsoben autoimunitní destrukcí beta buněk pankreatu, kde se tvoří inzulín. Výsledkem je úplná nebo téměř úplná ztráta produkce inzulínu, který musí být po celý život dodáván do těla v podobě injekcí nebo pomocí inzulínové pumpy.

V době, kdy se onemocnění prvně projeví, zůstává ale často tvorba inzulínu ještě do značné míry zachována. Pokud by se podařilo autoimunitní proces včas zastavit nebo zpomalit, mohly by k léčbě diabetu stačit jenom malé dávky nebo by alespoň po určitou dobu nemusel být inzulín potřebný vůbec. I malá vlastní produkce inzulínu je pro pacienta užitečná, protože výrazně usnadňuje vyrovnání glykémií.

V Institutu klinické a experimentální medicíny byla právě zahájena klinická studie s názvem „Léčba diabetu 1. typu (DM1) Grafalonem® u dětí a mladých dospělých do 12 týdnů od diagnózy k prevenci ztráty reziduální funkce beta buněk: randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie pro zjištění dávky“. Studie byla připravena pracovníky Kliniky diabetologie Centra diabetologie Iinstitutu klinické a experimentální medicíny a její provedení bylo schválené Státním ústavem pro kontrolu léčiv pod kódovým číslem (Eudra CT No.) 2023-508514-42-00. Studii vede prof. MUDr. František Saudek, DrSc.

Hlavním cílem této výzkumnými pracovníky prováděné studie je sledování účinnosti a bezpečnosti dvou různých dávek přípravku anti-T-lymfocytárního globulínu Grafalonu u dětí a dospělých ve věku 8–35 let s nově zjištěným diabetem 1. typu. Hlavním ukazatelem úspěšnosti studie bude časový průběh hladiny stimulovaného C-peptidu při testu tolerance smíšené stravy. C-peptid je ukazatelem vlastní sekrece inzulínu z vlastního pankreatu.

Grafalon je v ČR registrovaný lék, který se užívá při transplantacích orgánů a krvetvorných buněk. Předchozí výzkum prof. Františka Saudka z IKEM ukázal, že tento lék by mohl rovněž zpomalovat či zastavit autoimunitní destrukci beta buněk pankreatu u nově zjištěného diabetu 1. typu. Nová studie, jejíž zkrácený název je GIRO T1D (anglicky Grafalon In Recent Onset Type 1 Diabetes), by mohla tyto naděje potvrdit u širšího okruhu pacientů.

Do prospektivní klinické studie mají být zařazeny osoby maximálně 12 týdnů od zjištění diagnózy diabetu 1. typu, které budou souhlasit s účastí ve studii, bude u nich prokázán diabetes mellitus 1. typu a které budou splňovat zařazovací kritéria. Podmínkou je především průkaz dosud trvající produkce C-peptidu. Po ověření vhodnosti pro účast ve studii budou studijní osoby nejprve 6 dní hospitalizovány, aby mohl být ve 3 infuzních dávkách podán studijní lék. Po jeho podání budou zařazené osoby ambulantně sledovány po dobu 2 let a budou vyšetřeny celkem při 14 návštěvách ve studijním centru.

Účastníci budou náhodným výběrem zařazeny do jednoho ze 3 studijních ramen: pro podání studijního léku v nižší dávce, ve vyšší dávce anebo pro podání tzv. placeba (žádného studijního léku). Současně bude probíhat standardní léčba diabetu 1. typu pomocí moderních prostředků pro dávkování inzulínu a monitoraci glykémie. Zároveň proběhne podrobná edukace v léčbě diabetu.

V první fázi klinické studie budou zařazovány pouze osoby ve věku 18–35 let. Po předběžném vyhodnocení průběhu u 18 osob bude studie pokračovat rovněž u dětí. Předpokládaný zahájení klinické studie také u dětí s nově zjištěným diabetem 1. typu je leden 2025.

Nyní nabízíme všem osobám s nově zjištěným diabetem 1. typu ve věku 18–35 let, aby se podrobněji informovaly o této probíhající studii. V případě zájmu mohou přímo kontaktovat studijní centrum v Institutu klinické a experimentální medicíny v Praze. Mohou se také obráti na svého diabetologa a požádat jej o zprostředkování kontaktu. V IKEM poskytneme zájemcům další informace a zodpovíme jejich dotazy. Zdůrazňujeme, že účast je naprosto dobrovolná a projevení zájmu je naprosto nezávazné.  

Zdůrazňujeme, že v současné době je možné zařazovat pouze osoby ve věku od 18 do 35 let, u nichž byla diagnóza diabetu 1. typu učiněna maximálně před 12 týdny. Protože posoudit vhodnost účasti ve studii může trvat až 14 dnů, je nutné výzkumné centrum kontaktovat co nejdříve, tedy dříve, než je uvedených 12 týdnů.

Kontaktní informace

Helena Ježková, asistentka vedoucího studie: helena.jezkova@ikem.cz

Martina Dolečková, studijní sestra, koordinátorka: martina.doleckova@ikem.cz ; tel. 236 052 299

MUDr. Terezie Havrdová, studijní lékařka: terezia.havrdova@ikem.cz

Vedoucí studie: frantisek.saudek@ikem.cz